2025年3月21日付けPMDA通知「小児用医薬品の開発促進に向けた取組について」

少し前のPMDAからの通知になりますが、小児用医薬品の開発促進に向けて、PMDAが積極的に取り組む姿勢を示す一環として発出されたものになります。

では具体的にPMDAが何を取り組むかというのが以下になります。

成人用の医薬品開発に関連した治験相談において、PMDAから小児の開発状況を確認します（照会事項を発出します）、ということになります。

より具体的には、第II相試験以降の治験相談では、申し込みに際して、小児用医薬品の開発に関する情報を示すことが求められます。

合わせて、成人用の治験相談において、小児用医薬品の開発に関する確認を希望する場合、その旨が記載していれば受けられる（小児だけであれば、別の相談枠組みを活用して確認を受ける必要がある）ということが示されています。

したがって、申請者（企業側）からすると、今後のPMDA相談では追加の対応が発生することとなります。

なお、小児用医薬品については、2025年改正薬機法の関連内容の施行（2026年5月1日）に伴って、その開発が努力義務となります。