希少疾病用医薬品等の指定制度の改正が2024年1月にあったことは別途記事にしました（こちら）が、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定に関する相談（交渉）は、厚労省が窓口になります。
通常の医薬品等の開発に関する相談等はPMDAが窓口、実際の相談対応を行います（「PMDAの相談業務：対面助言と事前面談」参照）。したがって、オーファン指定に関する相談から指定までの流れは異なる動き方となりますので、まとめておきます。
オーファン指定の相談から指定までの流れ
オーファン指定制度全般については（オーファン指定によるインセンティブを含む）、こちらの厚労省のホームページにまとまっています。
正式なオーファン指定申請を行う前に、厚労省医薬局に相談の申し込みを行います。医薬品の場合は、医薬品審査管理課となります。医療機器及び再生医療等製品の場合は、医療機器審査管理課となります。
相談の申し込みはいつでも可能です。PMDAの対面助言のような「相談を実施する月の2ヶ月前の月の第1勤務日」といった制限はありません。
オーファン指定相談の申し込みの様式はこちらにあります。
オーファン指定の相談の申し込みから実際の相談（ミーティング）の実施までの期間も柔軟に対応されます。申し込みの際に日程希望も出すことになりますが、厚労省担当者の都合次第で申し込みから2週間以内といった日程でも問題なく対応してくれます。
オーファン指定の相談は無料です。
オーファン指定の相談を行い、問題がなければ、厚労省担当者から（正式な）オーファン指定申請を提出するよう指示されます。
相談から指定申請をしても問題ないとの連絡（判断）がされるまでの期間が最も予見可能性が低いプロセスです。全く問題がない場合は最初の相談実施時に申請を行ってよい旨の回答があります。
ただし、このような場合はまれです。追加のデータや論点整理を含めて、オーファン指定の可否に関する協議、厚労省側での検討が続く場合があります。これがどの程度で終わるかについて、承認審査期間のように標準事務処理期間や目標期間がないため、全く読めません。1か月程度で決着する場合もあれば、数か月要する場合もあります。
オーファン指定の可否について、厚労省は、相談を受けた際、PMDAと相談、協議を行っています。PMDAは、正式な指定申請が厚労省に提出された後、オーファン指定の可否に関する評価報告書を作成します。
したがって、指定相談の段階から、厚労省は、PMDAの意見を踏まえた上で、対応を行っています。このような背景もあり、実際の相談から正式な指定申請了との判断が出るまでに時間を要する／期間が読めない、という状況が発生します。
相談者としては、こまめに厚労省担当者に連絡をすることで、状況確認をしていくことになります。
オーファン指定可との判断となれば、厚労省より、オーファンの指定申請を提出するよう指示を受けます。そして、正式な指定申請を行います。指定申請書は上述の厚労省ホームページにあります。
正式なオーファン指定の指定申請後、関連する部会で指定の可否が審議されます。部会後は速やかに指定通知が発出されます。申請から部会までの期間は柔軟に対応されますので、直近の部会での対応といったことも交渉可能です。
関連リンク
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要：https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
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